FDA, Eisai, Biogen’den Alzheimer ilacı Leqembi’yi onayladı

Perşembe günü Gıda ve İlaç İdaresi, yaşlı Amerikalılar için pahalı ilaca erişimi genişletecek önemli bir karar olan Alzheimer tedavisi Leqembi’yi onayladı.

Medicare, FDA onayından kısa bir süre sonra, bazı koşulların geçerli olmasına rağmen, artık yaşlılar için sigorta programına kayıtlı hastalar için antikor tedavisini kapsadığını duyurdu.

Kapsama hak kazanabilmek için, hastaların Medicare’e kaydolması, hafif bilişsel bozukluk veya hafif Alzheimer hastalığı teşhisi konması ve federal hükümetin tedavinin yararlarını ve risklerini izlemek için kurduğu bir veri toplama sistemine katılan bir doktoru olması gerekir.

Medicare kapsamı, erken Alzheimer hastalığı olan yaşlı Amerikalıların tedavi için ödeme yapmasına yardımcı olmak için çok önemli bir adımdır. Medyan geliri yaklaşık 30.000 Dolar olan Medicare’deki çoğu kişi, sigorta kapsamı olmadan Eisai tarafından belirlenen yıllık 26.500 Dolarlık Leqembi fiyatını karşılayamaz.

Leqembi, tam FDA onayı alan ilk Alzheimer antikor tedavisidir. Aynı zamanda Medicare aracılığıyla geniş kapsama alan ilk ilaçtır.

Leqembi bir tedavi değildir. Tedavi, Eisai’nin klinik deneyi sırasında erken Alzheimer hastalığından kaynaklanan bilişsel gerilemeyi 18 ay boyunca %27 oranında yavaşlattı. Ayda iki kez intravenöz infüzyon yoluyla uygulanan antikor, Alzheimer hastalığı ile ilişkili amiloid adı verilen bir proteini hedefler.

Hastalıkla yaşayan insanlar adına savunuculuk yapan lobi grubu Alzheimer Derneği Başkanı Joanna Pike, Leqembi’nin bir çare olmasa da hastalığın erken evrelerindeki hastaların bağımsızlıklarını korumalarına, günlük yaşamlarını sürdürmelerine yardımcı olacağını söyledi. , ve aileleriyle daha fazla zaman geçirmek.

Pike Perşembe günü yaptığı açıklamada, “Bu, insanlara eşlerini, çocuklarını ve torunlarını tanımaları için daha fazla ay veriyor.” Dedi. “Bu aynı zamanda, bir kişinin güvenli, doğru ve hızlı bir şekilde aile mali durumuyla ilgilenmesi ve hobilerine ve ilgi alanlarına tam olarak katılması için daha fazla zaman anlamına gelir.”

Ancak tedavi, beyin şişmesi ve kanaması gibi ciddi riskler taşır. Eisai’nin çalışmasına katılan üç hasta öldü. FDA bilim adamları, Leqembi’nin bu ölümlerde rol oynayıp oynamadığının net olmadığını söylediler.

FDA’ya göre Alzheimer hastalığı, yaşlı yetişkinler arasında en yaygın bunama nedeni ve ABD’de altıncı önde gelen ölüm nedenidir.

Minnesota’daki Mayo Clinic’te Alzheimer hastalığı konusunda uzmanlaşmış bir nörolog olan Dr. David Knopman, Leqembi’nin Eisai’nin denemesinde hastalara fayda sağladığını açıkça gösterdiğini, ancak tedavinin etkinliğinin mütevazı olduğu konusunda uyardığını söyledi.

Knopman, uygun şekilde teşhis konulan ve bilgilendirilmiş hastaların, tedavinin faydalarını ve risklerini ve ayrıca ayda iki kez infüzyonları alacak bir yer bulmanın olası lojistik zorluklarını tarttıktan sonra Leqembi almak isteyip istemeyeceklerine kendileri karar verebilmeleri gerektiğini söyledi.

Sigorta kapsamına girebilmek için Medicare, hastaların ilacın yararları ve riskleri hakkında gerçek dünya verilerini toplayan bir kayıt sistemine katılan bir sağlık hizmeti sağlayıcısı bulmasını şart koşuyor. Sistem tartışmalıdır. Alzheimer Derneği ve bazı Kongre üyeleri, bu gerekliliğin tedaviye engel oluşturacağından endişe ediyor.

Bu tür kayıtlara katılan sağlık hizmeti sağlayıcılarının sayısının sınırlı olacağına ve kırsal kasabalardaki ve diğer yetersiz hizmet alan topluluklardaki insanların böyle bir sağlayıcı bulmak için uzun saatler boyunca seyahat etmek zorunda kalacağına dair endişeler var.

Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri, sağlık hizmeti sağlayıcılarının Leqembi alan hastalar hakkında gerekli verileri göndermesini kolaylaştırmak için ülke çapında bir portal kurmuştur. Ücretsiz kullanılan portal, Perşembe günü FDA kararından hemen sonra yayına girdi.

Temsilciler Meclisi Sağlık Alt Komitesi’nin önde gelen Demokrat üyesi Kaliforniya Temsilcisi Anna Eshoo ve D-Calif. Temsilcisi Nanette Barragan, geçen ay CMS’ye yazdığı bir mektupta, hastaların sisteme katılan bir doktor bulmakta zorlanabileceklerine dair endişelerini dile getirdi.

Alzheimer tipik olarak, hastalıkla ilişkili amiloid proteinini tespit etmek için bir PET taramasının yardımıyla veya bazı durumlarda spinal tap ile teşhis edilir. Medicare şu anda demans için ömür boyu yalnızca bir PET taramasını kapsamaktadır. Programın bu politikayı değiştirmeyi planlayıp planlamadığı belli değil.

Ayrıca, Leqembi’nin bir tedavi olarak geniş çapta benimsenmesi ve hastanın antikora olan talebinin yüksek olması halinde, infüzyonları uygulayacak çok az sayıda uzman doktor ve yer olabileceği endişesi de var.

Bazı araştırmalar, Leqembi gibi antikor tedavileri için bekleme sürelerinin talebe bağlı olarak önümüzdeki on yılda aylardan hatta yıllara kadar değişebileceğini tahmin ediyor.

İkinci Bush yönetimi sırasında FDA komiseri ve CMS yöneticisine danışmanlık yapan Tomas Philipson, kayıt defterinin gereksiz bir engel olduğunu ve Medicare’in bunu kaldırması gerektiğini, ancak gerekliliğin hastaların Leqembi’ye erişmesi için aşılmaz bir engel oluşturacağına inanmadığını söyledi.

Chicago Üniversitesi’nde sağlık hizmetleri ekonomisi uzmanı olan Philipson, Leqembi’ye talep yüksekse, doktorların sicile katılmaya teşvik edileceğini ve ilaç şirketlerinin yardım etmek isteyeceğini söyledi.

Leqembi’ye olan talebin ne kadar yüksek olacağı belirsiz” dedi. Ciddi yan etkilerden endişe duyan aileler tedaviyi almamayı tercih edebilirken, diğerleri faydaların bu risklerden ağır bastığına karar vereceklerini söyledi.

Leqembi’nin fiyat etiketi ve tedavinin fayda-risk profili de tartışmalıdır.

CMS’ye göre, Leqembi ile tedavi edilen Medicare hastaları, Kısım B muafiyetlerini karşıladıktan sonra tıbbi faturanın %20’sini ödeyeceklerdir. Ajansa göre maliyetler, hastanın ek Medicare kapsamına mı yoksa başka bir ikincil sigortaya mı sahip olduğuna bağlı olarak değişebilir.

JAMA Internal Medicine dergisinde yayınlanan bir araştırmaya göre, hastalar Medicare kapsamında olsa bile Leqembi için yıllık 6.600 $’a varan cepten maliyetle karşı karşıya kalabilir. Çalışmanın tahminine göre, tedavi, infüzyonları kaç kişinin aldığına bağlı olarak Medicare’e yılda 5 milyar dolara kadar mal olabilir.

Senato Sağlık Komitesi başkanı I-Vt. Senatör Bernie Sanders, Leqembi’nin fiyatını “mantıksız” olarak nitelendirdi ve geçen ay Sağlık ve İnsan Hizmetleri Sekreteri Xavier Becerra’dan maliyeti azaltmak için harekete geçmesini istedi.

Sanders, Leqembi için hastaların ceplerinden çıkan masraflarının birçok yaşlının toplam yıllık gelirinin altıda biri kadar olacağını söyledi ve tedavinin yüksek maliyetinin Medicare’deki herkes için primleri artırabileceğini kaydetti.

Eisai, Leqembi için yıllık 26.500$’lık liste fiyatının, şirketin her hasta için tedavinin toplam değeri olan 37.600$’lık tahmininden daha düşük olduğunu söylüyor. Sağlık hizmetleri maliyetlerini analiz eden kâr amacı gütmeyen bir kuruluş olan Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, Nisan ayında yıllık 8.900 ila 21.500 ABD Doları arasında fiyatlandırılacağını tahmin ediyor.

Philipson, Leqembi’nin Medicare kapsamının ertelenmesinin, evde tedavi edilebilen hafif Alzheimer hastalığı olan kişilerin pahalı huzurevinde bakım gerektiren daha ciddi hastalıklara ilerlemesi nedeniyle sağlık harcamalarının artmasına neden olacağını söyledi.

Philipson ve Chicago Üniversitesi’ndeki meslektaşları, Medicare’in Alzheimer antikor tedavilerini kapsamasının bir yıl ertelenmesinin harcamalarda 6,8 milyar dolar artışa yol açacağını tahmin ediyor. 2040 yılına kadar sağlık harcamaları 248 milyar dolar artacak.

Perşembe günkü tam FDA onayı, altı dış danışmandan oluşan bir panelin Haziran ayında ilacın hastalara klinik faydasını desteklemek için oybirliğiyle oy kullanmasının ardından geldi. Panel alışılmadık derecede küçüktü çünkü bazı üyeler çıkar çatışmaları nedeniyle kendilerini geri çekti.

Amerikan Nöroloji Akademisi, Şubat ayında CMS’ye yazdığı bir mektupta, uzmanları arasında Eisai’nin Leqembi klinik denemesinin iyi tasarlanmış olduğu ve sonuçların “klinik ve istatistiksel olarak anlamlı” olduğu konusunda bir fikir birliği olduğunu belirtti.

Bir tüketici savunma kuruluşu olan Public Citizen gibi kar amacı gütmeyen bazı gruplar, Leqembi’nin FDA onayına şiddetle karşı çıktı. Public Citizen’den bir temsilci, danışma kuruluna, ilacın yararına ilişkin kanıtların, beyin şişmesi ve kanamasına ilişkin önemli risklerden daha ağır basmadığını söyledi.

Yine kar amacı gütmeyen Ulusal Sağlık Araştırmaları Merkezi ve Amerika için Doktorlar’dan temsilciler, panele Eisai’nin klinik denemesinin Alzheimer hastalığı için daha yüksek risk altında olan yeterince Siyah hastayı içermediğini söyledi.

Leqembi, FDA’nın tedaviyi hızlandırılmış bir yol altında onayladığı Ocak ayından bu yana ABD pazarı için teknik olarak onaylanmıştır. FDA, zamandan tasarruf etmek ve ilaçları ciddi hastalıklardan mustarip hastalara daha hızlı ulaştırmak için hızlandırılmış onaylar kullanır.

Ancak Medicare o sırada Leqembi’yi kapsamayı reddetti ve pahalı tedavinin hastalar için risklerden daha ağır basan gerçek bir klinik faydası olduğuna dair daha fazla kanıt istedi.

Programın temkinli kapsam politikası, FDA’nın yine Eisai ve Biogen tarafından yapılan Aduhelm adlı başka bir Alzheimer antikor tedavisine yönelik tartışmalı 2021 onayından kaynaklanmaktadır.

FDA’nın danışma komitesi, veriler hastalara klinik bir fayda sağlamadığı için Aduhelm’i onaylamayı reddetti. Teşkilatın tedaviyi yine de onaylama kararının ardından üç danışman istifa etti.

Knopman, FDA’nın Aduhelm hakkındaki kararı üzerine istifa eden danışmanlardan biridir. Leqembi için verilerin farklı olduğunu söyledi. Knopman, Eisai’nin, antikorun hastalar için mütevazı bir klinik fayda sağladığını gösteren temiz bir deney yürüttüğünü söyledi.

Daha sonra Kongre tarafından yapılan bir soruşturma, FDA’nın Aduhelm onayının “usulsüzlüklerle dolu” olduğunu ortaya çıkardı.

Sanders, Becerra’ya yazdığı mektupta, FDA’nın “ajansın eski bir Alzheimer ilacı olan Aduhelm’i incelemesi sırasında Biogen ile uygunsuz ilişkisinden sonra halkın güvenini yeniden kazanma konusunda özel bir sorumluluğu olduğunu” söyledi.